如何做基因治疗工作
来源：学生作业帮助网 编辑：六六作业网 时间：2024/12/31 18:09:29
如何做基因治疗工作
如何做基因治疗工作
如何做基因治疗工作
看了百度百科结合以往认识写的,有问题找百度…
基因治疗总的想法就是通过改变患者细胞的基因治疗遗传病,由于针对人类且技术有限,所以一般只针对部分特定靶细胞治疗单基因遗传病.因此第一步就是要确定该遗传病出问题的基因.
第二步是要确定治疗思路,第一种思路是直接修正表达问题基因的细胞中的问题基因,一般难度较大,是较理想化的方法.第二种是通过导入基因表达出缺陷产物或表达出抑制问题基因表达的产物,如苯丙酮尿症患者只要能表达出苯丙氨酸羟化酶即可治愈.这种方法易行,靶细胞选择范围广,但对某些疾病可能无效.
第三步就是选择靶细胞,第一种方法只能选择表达该基因的细胞,第二种方法选择能表达出相关产物的即可.在以上范围中,根据存活期长、不易死亡（对实验操作耐受力强）、易于提取、培养、导入基因、输回体内等标准选择最佳靶细胞.
第四步就是导入基因的方法.虽然总的来说可以分为取出细胞导完输回和直接在体内完成导入两种,但后一种效果难以保证,副作用风险高,一般不考虑.所以直接考虑导入方式,病毒载体导入法比较普遍,但问题在于逆转录病毒对不分裂的细胞无效,腺病毒有致癌风险.脂质体导入风险小,但构建脂质体可能要费一番工夫.显微注射法成功率高,但数量非常有限.磷酸钙沉淀法简单成功率低（千分之一到万分之一）,需要得到大量靶细胞.电穿孔法细胞表示生存压力很大…以上恐怕几乎是所有已有方法了.
当然,这二~四步需要综合考虑,并不一定非得按部就班.
这些都确定了就可以开干了.首先用基因工程各种方法获得目的基因并扩增到够用,然后构建表达载体（直接导入裸DNA分子的跳过）,再把患者的靶细胞按要求提取出来适当培养,接着开始导入,导入完成筛选出导入成功的细胞,检验表达产物,选出成功的细胞再适当培养,最后就可以输回患者体内,基因治疗的主体工作就完成了.下面就要进行各种检测：该有的产物出现没有,不该有的消失没有,根据方法不同,如病毒法还要检测可能的副作用甚至给药抑制副作用如免疫反应.这样,基因治疗应该可以算圆满完成了,该道谢的道谢,该道歉的道歉,该总结反思的面壁去,其他的就可以洗洗睡了.
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