基因密码的破解对人类的遗传病有什么意义?

来源:学生作业帮助网 编辑:六六作业网 时间:2024/11/07 18:19:45
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楼上的技术太先进了,再过几年吧.应该是了解遗传病在DNA水平的形成原因以找到更有效的快速诊断和预防以及用药治疗方式.

可以人为地改变人的遗传基因,将携带遗传病的基因段改变或去除,达到消除遗传病的目的

随着人类对基因研究的不断深入,发现许多疾病是由于基因结构与功能发生改变所引起的。科学家将不仅能发现有缺陷的基因,而且还能掌握如何进行对基因诊断、修复、治疗和预防,这是生物技术发展的前沿。这项成果将给人类的健康和生活带来不可估量的利益。所谓基因治疗是指用基因工程的技术方法,将正常的基因转如病患者的细胞中,以取代病变基因,从而表达所缺乏的产物,或者通过关闭或降低异常表达的基因等途径,达到治疗某些遗传病...

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随着人类对基因研究的不断深入,发现许多疾病是由于基因结构与功能发生改变所引起的。科学家将不仅能发现有缺陷的基因,而且还能掌握如何进行对基因诊断、修复、治疗和预防,这是生物技术发展的前沿。这项成果将给人类的健康和生活带来不可估量的利益。所谓基因治疗是指用基因工程的技术方法,将正常的基因转如病患者的细胞中,以取代病变基因,从而表达所缺乏的产物,或者通过关闭或降低异常表达的基因等途径,达到治疗某些遗传病的目的。目前,已发现的遗传病有6500多种,其中由单基因缺陷引起的就有约3000多种。因此,遗传病是基因治疗的主要对象。 第一例基因治疗是美国在1990年进行的。当时,两个4岁和9岁的小女孩由于体内腺苷脱氨酶缺乏而患了严重的联合免疫缺陷症。科学家对她们进行了基因治疗并取得了成功。这一开创性的工作标志着基因治疗已经从实验研究过渡到临床实验。1991年,我国首例B型血友病的基因治疗临床实验也获得了成功。 基因治疗的最新进展是即将用基因枪技术于基因治疗。其方法是将特定的DNA用改进的基因枪技术导入小鼠的肌肉、肝脏、脾、肠道和皮肤获得成功的表达。这一成功预示着人们未来可能利用基因枪传送药物到人体内的特定部位,以取代传统的接种疫苗,并用基因枪技术来治疗遗传病。 目前,科学家们正在研究的是胎儿基因疗法。如果现在的实验疗效得到进一步确证的话,就有可能将胎儿基因疗法扩大到其它遗传病,以防止出生患遗传病症的新生儿,从而从根本上提高后代的健康水平。
基因疗法,就是利用健康的基因来填补或替代基因疾病中某些缺失或病变的基因,目前的基因疗法是先从患者身上取出一些细胞,然后利用对人体无害的逆转录病毒当载体,把正常的基因嫁接到病毒上,再用这些病毒去感染取出的人体细胞,让它们把正常基因插进细胞的染色体中,使人体细胞就可以“获得”正常的基因,以取代原有的异常基因。
动物实验取得理想效果,科学界2009年还利用基因疗法在动物实验中取得理想效果。法国巴黎亨利—蒙多医院研究人员10月份在美国《科学转化医学》杂志上报告说,他们在实验室中利用基因疗法治疗患帕金森氏症的短尾猴,改善了短尾猴的运动能力,且未出现常见疗法所引起的副作用。研究人员给患帕金森氏症的短尾猴植入3个基因,促使其大脑中特定细胞分泌化学物质多巴胺。接受基因治疗后,病猴的运动能力得到极大改善,且治疗效果维持了44个月。初步结果显示,这种基因疗法在动物身上是安全的。研究人员称,临床试验也已经开始进行,6名帕金森氏症患者一年前已开始接受这种基因疗法的治疗,效果“令人非常鼓舞”。不过,由于还有一些技术问题需要解决,这种基因疗法离临床应用仍有一段距离。 尽管成果喜人,但研究人员谨慎提示,研究尚属初级阶段,还不清楚参与试验的患者日后会不会出现基因紊乱的情况。美国亚利桑那州一名严重联合免疫缺陷病患者1999年曾在接受基因疗法后病逝,另有两名患者2002年接受基因疗法后患上白血病。不过,基因疗法领域2009年取得的进展让科学界再次对其刮目相看。尽管基因疗法大多数还处于研究阶段,临床应用仍然较少,但其潜力巨大,应用前景非常广阔。假以时日,人类多种疾病或许通过基因疗法均可治愈。

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